Både Dravet-pasienter og kommuner rammes av avslag i Nye metoder

Gode resultater fra Danmark
Fintepla ble godkjent i EU i 2020 til behandling av Dravet syndrom, og flere land har tatt medisinen i bruk, blant annet Danmark og Sverige. Kampen her har vært drevet av gode behandlingsresultater fra Danmark.

– Dravet syndrom er en sykdom hvor voldsomme epilepsianfall ødelegger barnas hjerne. Erfaringene fra Danmark har vist at barn som behandles tidlig og som responderer på behandling med Fintepla, nærmest kan leve et normalt liv med epilepsi. Kontrasten til hverdagen til norske barn med Dravet er stor, sier Lahnstein.

Skuffet og sint
Et av disse barna er 18 år gamle Eline i Bergen. Eline fikk diagnosen Dravet syndrom da hun var fire år, og moren, Susanne Løyland, forteller at hun har et omsorgsbehov som en voksen ettåring. Eline har prøvd det meste av medisiner, over 20 forskjellige typer. Men enten har de sluttet å virke, slik de fleste medisiner for Dravet etter hvert gjør, eller så har de gitt for mange bivirkninger. Fintepla er det eneste nå som kan hjelpe. Familien hadde derfor håpet på et ja fra Beslutningsforum.

– For det første er dette utrolig skuffende, og så blir man sint, sier mamma Susanne. – Ved å si nei til denne medisinen fratar de barna våre muligheten til å utvikle seg og få et bedre liv. Jeg blir også irritert og sint på legemiddelfirmaet som har priset dette legemiddelet altfor høyt. Jeg synes det er forkastelig at de setter sånne priser.

Fredrik Arneberg i legemiddelfirmaet UCB, som eier rettighetene til Fintepla, forstår godt at foreldre til Dravet-pasienter reagerer slik Susanne Løyland gjør, ut ifra sykehusledelsens forklaring på avslaget.
– Når sykehusledelsen sier at prisen er for høy i forhold til annen behandling, skyldes dette at de verken har tatt hensyn til at Dravet er en svært sjelden sykdom eller til den helsegevinsten som klinikere opplever når Fintepla tas i bruk, sier Arneberg. – Det er ikke uten grunn at Fintepla i de internasjonale retningslinjene er anbefalt foran den behandlingen som sykehusledelsen refererer til.

Arneberg mener at UCB har strukket seg svært langt på pris for at norske Dravet-pasienter skal kunne bruke Fintepla.
– Allerede i fjor sommer senket vi listeprisen med 40 prosent for å unngå at prisen skulle stå i veien for pasienter som søkte om individuelt unntak. I forhandlingene med Sykehusinnkjøp etter jul har vi tilbudt medisinen til en enda lavere pris. Prisnivået på Fintepla i Norge er gunstig sammenlignet med andre europeiske land, sier han.

Ikke egnet system for sjeldne diagnoser
Ifølge leder i Beslutningsforum Terje Rootwelt er årsaken til avslaget at Fintepla ble for kostbart i forhold til effekten.
– Det er jo en meget syk pasientgruppe. Det er barn med epilepsisyndrom. Vi skulle gjerne innført Fintepla, men der finnes det annen tilgjengelig behandling, og prisen for Fintepla ble dessverre for høy til at vi kan si ja nå, sier Rootwelt til Dagens Medisin. Beslutningsform skal gjenoppta forhandlinger om pris med produsenten.

Den andre tilgjengelige behandlingen Rootwelt refererer til, er epilepsimedisinen Cannabidiol (Epidyolex), som ble innført i januar 2022 for samme pasientgruppe som Fintepla. Ifølge Beslutningsforum er det en svært liten og usikker mereffekt av Fintepla sammenlignet med Cannabidiol (Epidyolex).

Susanne er ikke enig i dette. Ifølge henne vil effektene av denne medisinen vare i flere år, og personer med Dravet har blitt anfallsfrie. Den virker riktignok ikke på alle. Erfaringer fra flere land viser at medisinen har veldig god effekt, men det er vanskelig å dokumentere dette fordi utvalget er så lite. I Norge kjenner vi til ca. 60 tilfeller av Dravet, og det er ca. 40 pasienter årlig som kan være aktuelle for behandlingen. Med et så lite utvalg sier det seg selv at det er vanskelig å få til mange gode studier og skaffe den dokumentasjonen som Nye metoder krever.
– Systemet fungerer ikke for sjeldne diagnoser, sier Susanne. – Det er vanskeligere å få oppfylt dokumentasjonskravet fordi det er så lite utvalg. Det burde ikke være samme dokumentasjonskrav til alle.

Økte utgifter for kommunene
Lahnstein i Epilepsiforbundet påpeker at avslaget viser manglende styring av helseressursene i Norge.
– Når sykehusene ikke innfører Fintepla som kan stanse prosessen som gjør Dravet-pasienter fullstendig pleietrengende, rammes også pasientenes hjemstedskommuner. Sykehusene sparer et par-tre hundre tusen på å ikke innføre medisinen, men samtidig påføres kommunene et pleieansvar på en-to millioner kroner, som kunne vært unngått, sier han. Epilepsiforbundet forventer at kommune-Norge nå sier ifra.

Nå skal det altså forhandles om prisen på nytt.
– Jeg synes det så unødvendig at de må i gang med ny prisforhandling, sier Susanne. – Jeg håper de rekker det før neste møte i Beslutningsforum om en måned, men det er jo ikke sikkert. Og mye kan skje med barna på en måned.